El efgartigimod PH20 SC subcutáneo ha mostrado ser una alternativa innovadora y eficaz en el tratamiento de la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP), una enfermedad rara y debilitante. Este tratamiento no solo es tolerable y cómodo, sino que también marca un hito al ser el primer avance terapéutico en más de tres décadas.

Eficacia comprobada en el mayor estudio sobre CIDP

Este importante avance fue presentado en la Reunión Anual de la Asociación Americana de Medicina Electrodiagnóstica Neuromuscular (AANEM) en 2023. El estudio, liderado por el Dr. Richard Lewis del Centro Médico Cedars-Sinai, involucró a más de 600 pacientes, con 322 inscritos. El Dr. Lewis destacó que este fue el mayor estudio realizado sobre CIDP hasta la fecha y el primero en utilizar un comité de adjudicación para confirmar el diagnóstico.

Una solución a una necesidad insatisfecha

El CIDP es un trastorno autoinmune raro que provoca debilidad, entumecimiento, dolor y fatiga. Los tratamientos actuales incluyen corticosteroides, inmunoglobulina intravenosa (IVIg), inmunoglobulina subcutánea y recambio de plasma. Sin embargo, no todos los pacientes responden bien a estos tratamientos, y los riesgos de seguridad, los costos y los regímenes de tratamiento pueden ser abrumadores.

El efgartigimod, diseñado para reducir los niveles de autoanticuerpos patógenos de IgG que impulsan la patogénesis en CIDP, ha demostrado ser una opción eficaz y conveniente. Su coformulación con hialuronidasa permite la administración subcutánea rápida en solo 90 segundos, una vez por semana.

Resultados clínicos prometedores

En el estudio ADHERE, el 66% de los pacientes mostró mejoras clínicas significativas en la fase A del ensayo. De estos, el 70% avanzó a la fase B, en la que los pacientes recibieron efgartigimod o placebo durante 48 semanas. Los pacientes tratados con efgartigimod presentaron un 61% menos de riesgo de recaída en comparación con el grupo placebo. Además, los resultados mostraron mejoras en la fuerza de agarre y en la Escala de Discapacidad General Inflamatoria de Rasch (I-RODS).

Seguridad y tolerabilidad

El tratamiento fue bien tolerado, sin nuevas señales de seguridad después de hasta 60 semanas de tratamiento. La mayoría de los efectos adversos fueron leves o moderados, sin un aumento en las tasas de infección.

Conclusiones

Este avance terapéutico ofrece una solución efectiva para una enfermedad que hasta ahora no contaba con nuevas opciones de tratamiento en más de 30 años. Según los expertos, el efgartigimod PH20 SC tiene el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con CIDP, proporcionando un tratamiento más cómodo y con menos complicaciones.

Este nuevo tratamiento promete ser una opción sólida y segura para los pacientes que no han respondido a terapias anteriores, abriendo nuevas oportunidades para el manejo de esta enfermedad debilitante.

Fuente: Primer tratamiento en 30 años para enfermedades raras Seguro y eficaz